血友病

我們為血友病和其他罕見血液疾病患者發現安全且有效的治療方案。

血友病是一種罕見且嚴重的遺傳性血液疾病，影響血液的正常凝結。血友病患者出血的時間比正常人長。據估計，每1萬人中就有1位血友病患者，全世界血友病患者多達45萬人。

血友病是一種遺傳性疾病，一般從父母遺傳給後代，但有約三分之一的病例由自發性突變引起。血友病A和B的基因位於X染色體上，因此主要影響男性。

血友病分為兩種類型。最常見的類型是血友病A，人體內沒有足量的凝血因子VIII。血友病B較為罕見，由人體內缺乏足量的凝血因子IX引起，僅佔血友病總病例的15-20%。

嚴重血友病病例中，微小創傷後甚至無創傷（稱為自發出血）會發生持續出血。嚴重併發症可能導致出血進入關節、肌肉、大腦和其他內臟，以及慢性疼痛和活動受限。

可在發生出血（需求性治療）時注射給藥或定期給藥，以提前預防出血。

很多血友病患者仍未確診或未得到充分治療。

我們的研發人員正在探索血友病和罕見血液疾病的創新型長效和皮下治療解決方案，目標是減輕當前的治療負擔，改善臨床結局，並將得到口服療法和基因療法研究的補充。

我們努力提高血友病和其他罕見血液疾病患者的生活質量。通過合作，我們致力於發現新靶點和創新化合物及技術，滿足未被滿足的醫療需求。目前，我們正致力於以下領域的研究：

我們的管道極具潛力，能夠確保我們始終處於發現下一代創新藥物之第一線。